• Très bonne nouvelle.....

         Merci à : Mes Lego affolent le Téléthon2018

     

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    C'est avec beaucoup d'émotion, de joie et de fierté que je partage avec vous une nouvelle historique pour notre association :

    les autorités américaines (FDA) ont donné vendredi soir (24 mai) leur autorisation de mise sur le marché américain d'une thérapie génique pour l'amyotrophie spinale, la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire ! Le Zolgensma® développé par la société Avexis (Novartis) est désormais disponible aux Etats-Unis pour les enfants âgés de moins de deux ans, quel que soit le type de la maladie et y compris en traitement pré-symptomatique.

    L'AFM-Téléthon appelle maintenant l'agence européenne à accélérer le processus d'autorisation pour l'Europe et, sans attendre, permettre aux malades français de bénéficier des dispositifs d'accès précoce.

    Nous pouvons être fiers de cette incroyable avancée qui ouvre une nouvelle ère de notre histoire et qui confirme une fois encore le rôle majeur joué par Généthon dont les recherches ont contribué de manière déterminante à la mise au point de ce produit et de la voie d'administration utilisés par cette thérapie génique : tout ceci n'a été possible que grâce aux travaux pionniers réalisés par Martine Barkats et son équipe qui ont démontré entre 2007 et 2011 l'efficacité du transfert de gène dans le système nerveux central chez les souris.

    Au nom de tous les malades et du fond du cœur, je tiens tout particulièrement à leur adresser un immense merci !​

    Depuis toujours, nous avons la conviction que la thérapie génique peut renverser le cours de nos maladies incurables et si souvent mortelles : nous nous sommes battus, contre vents et marées, sans relâche, et l'histoire montre aujourd'hui que nous avons eu raison d'y croire ! Des premières victoires remportées dans les années 2000 pour des déficits immunitaires au traitement aujourd'hui des premières maladies neuromusculaires en passant par les maladies du sang, de la vision, des cancers du sang (cellules CAR-T)… 
    la thérapie génique arrive à maturité et fait une entrée fracassante dans l'arsenal thérapeutique, bouleversant tout un pan de la médecine.

    Aujourd'hui, les médicaments de thérapie génique se multiplient pour les maladies rares, et nombre d'entre eux ont été développés grâce au soutien de notre Association ou au savoir-faire de nos laboratoires ; 
    cette révolution médicale, équivalente à celle des vaccins ou des antibiotiques, pose, de façon cruciale, un double défi à notre pays : l'urgence de construire une filière française des biothérapies innovantes pour que soient développées en France, et non aux Etats-Unis, les innovations nées dans nos laboratoires et la nécessité de réformer le mode de fixation des prix pour que ces traitements innovants soient accessibles pour les malades et assumables par le système de santé de notre pays.

    Deux conditions sine qua non et plus que jamais d'actualité pour garantir notre indépendance sanitaire nationale et permettre la mise sur le marché de ces médicaments de nouvelle génération à un prix maitrisé.

    Un combat que nous portons auprès des pouvoir publics et des industriels avec détermination.


  • Commentaires

    1
    Danièle
    Jeudi 30 Mai à 22:27

    bravo ) as tous ses chercheurs  , 

    2
    SIMONNE SOUVERVIE
    Vendredi 31 Mai à 08:07

    En effet, c'est une bonne nouvelle qui - sans doute - a été possible grâce au travail de chacun quel que soit son niveau d'intervention. Les uns sans les autres nous ne sommes rien !!!!! Que ça continue  BRAVO

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